Генная терапия для нормализации уровня глюкозы

Уберечь бета-клетки от иммунной системы пока не удается, поэтому ученые решили, что необходимо создать такие клетки на поджелудочной, чтобы они производили инсулин, но при этом не распознавались. Для этого решили перепрограммировать альфа-клетки. 

Эксперимент изначально проводили на мышах. Им поместили специальный  аденоассоциированный вирус (не вызывает заболеваний, но может встраивать свой геном в геном хозяина),  который доставлял два белка — Pdx1 и MafA к поджелудочной железе. Эти белки поддерживают процесс деления клеток, разрастания ткани созревание бета-клеток. Они также могут трансформировать альфа-клетки для приобретения функции производства инсулина.

У подопытных мышей наблюдалось установление нормогликемии в течение 4 месяцев.
«Вирусная генная терапия позволяет трансформировать клетки с приобретением инсулин-продуцирующей функции. Эти клетки относительно устойчивы к аутоиммунной реакции. Это связано с тем, что они немного отличаются от нормальных бета-клеток», — объясняет доктор Гиттес.

Продолжением эксперимента стала проверка воздействия белков Pdx1 и MafA на  альфа-клетки человека. В лабораторных условиях было подтверждено, что внедрение аденоассоциированного вируса работает и для человеческих клеток поджелудочной.

Сейчас метод изучается. Ученые не уверены в сроке оказываемого эффекта. Защита у подопытных не была постоянной. Кроме того, длительность  достижения нормальных значений гликемии за 4 месяца у мышей сравнима с несколькими годами у людей.